cellscript——用于临床研究和免疫治疗的细胞翻译RNA

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CELLSCRIPT™的使命是提供好的产品和技术，以制造和 使用RNA在细胞中进行翻译，用于临床研究和治疗。

目前的产品包括用于体外转录的试剂盒， 使用帽类似物或加帽酶进行 5' RNA 加帽，以及 3' RNA 多聚腺苷酸化，以及用于制造封盖的多合一试剂盒， poly（A）-tailed mRNA，用于细胞翻译。

CELLSCRIPT™ 推出 INCOGNITO™ RNA 转录试剂盒 用于体外合成含有修饰核苷的RNA， 例如假尿苷 （Ψ） 和/或 5-甲基胞苷 （m5C） 代替 相应的U或C经典核苷（图1）。这些套件 之所以如此命名，是因为加帽、多聚腺苷化和核苷修饰 RNA产物（称为“隐身mRNA"）是伪z的 它们不会诱发先天性 免疫反应的程度与相应的未修饰程度相同 转染到哺乳动物细胞中的 mRNA 表达多种 RNA传感器。

如期刊文章1-3和专li申请4所述，INCOGNITO RNA 试剂盒和其他产品所采用的技术 基础是由 Katalin Karikó 教授和 Drew Weissman 教授发明的 宾夕法尼亚大学，并d家授权给 CELLSCRIPT™ 用于所有使用领域。Weissman 和 Karikó 博士表明，隐身 mRNA 除了免疫原性较低外，还可在 比不含 修饰的核苷，在培养细胞（图2）和整个细胞中 生物体（图3）。隐身型 Ψ 和 m5C 修饰的 mRNA 编码 KLF4、LIN28、cMYC、OCT4 和 SOX2 被反复转染成 体细胞，如成纤维细胞和角质形成细胞，导致高度 有效生成诱导多能干细胞。5

将编码蛋白质的 INCOGNITO mRNA 递送至培养中的细胞 或在体内对生物体具有产生治疗作用的潜力 通过补偿缺失或有缺陷的蛋白质，过表达来发挥作用 所需的蛋白质，诱导细胞表型的变化，或触发 一种疾病特异性免疫反应。因此，我们相信隐身 mRNA 在再生医学中将有许多用途，例如： 细胞 编程;细胞疗法;细胞、组织或器g移植 或维修;组织或器官工程;酶替代疗法 疗法;以及免疫疗法或免疫调节疗法。

联系 CELLSCRIPT™ 讨论用于制造 INCOGNITO 研究级或治疗级的试剂盒 mRNA或未修饰的RNA，或可能定制生产适当的 项目RNA的等级和规模。

引用

1.Karikó K， Buckstein M， Ni H， Weissman D. 免疫力 23：165-75,2005 年。抑制RNA识别 通过 Toll 样受体：核苷修饰和 RNA的进化起源。 期刊论文

2.Karikó K， Muramatsu H， 威尔士 FA， Ludwig J， Kato H， Akira S， Weissman D. 分子疗法 16：1833-40， 2008. 将假尿苷掺入 mRNA 中产生z越的非免疫原性 具有增加的翻译能力和生物稳定性的载体。 期刊论文

3.安德森 B. 村松 H， 纳拉加特拉 SR， 贝维拉夸 P. 桑辛 L， Weissman D， Karikó K. 核酸研究 38： 5884–92, 2010.将假尿苷掺入 mRNA 可增强 通过减少PKR激活进行翻译。 期刊论文

4.例如，美国专li申请号。美国20090286852 期刊文章

5.Warren L， Manos PD， Ahfeldt T， Loh YH， Li H， Lau F， Ebina W， 曼达尔 PK、史密斯 ZD、迈斯纳 A、戴利 GQ、布拉克 AS、柯林斯 JJ、 考恩 C、施莱格 TM、罗西 DJ。细胞干细胞。 7（5）： 549–50， 2010.

杂志 品

cellscript细胞翻译产品：

1、mRNA生产：

-T7 mScript™ 标准 mRNA 生产系统 

2、体外研究转录：

-T7-FlashScribe™ 转录试剂盒

-T7-Scribe™ 标准 RNA IVT 试剂盒

-SP6-Scribe™ 标准 RNA IVT 试剂盒

3、转录后加帽：

-ScriptCap™ m7G 封盖系统

-ScriptCap™ 2'-O-Methyltransferase Kit

-ScriptCap™ Cap 1 封盖系统

4、共转录加帽：

-MessageMAX™ T7 ARCA-Capped Message Transcription Kit V2

5、转录后拖尾：

-A-Plus™ Poly（A） 聚合酶拖尾试剂盒

6、改良的NTP体外转录：

-INCOGNITO™ T7 Ψ-RNA 转录试剂盒 

-INCOGNITO™ SP6 Ψ-RNA 转录试剂盒

-INCOGNITO™ T7 5mC- & Ψ-RNA 转录试剂盒

-INCOGNITO™ T7 ARCA 5mC- & Ψ-RNA 转录试剂盒

7、mRNA脱帽：

-Cap-Clip™ 酸性焦磷酸酶

8、RNase抑制：

-ScriptGuard™ RNase 抑制剂

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